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vTv Therapeutics的镰状细胞资产HPPD获FDA孤儿药资格
vTv Therapeutics' sickle cell asset HPPD gains FDA orphan drug status
AI 导读
美国FDA授予vTv Therapeutics口服镰状细胞候选药物HPPD孤儿药资格。临床前研究显示，这款首创的Nrf2/Bach1调节剂能增加胎儿血红蛋白并减少氧化应激与红细胞镰变，且胎儿血红蛋白的增加呈时间和剂量依赖性，效果可比或优于羟基脲。
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