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uniQure的亨廷顿病基因疗法BLA获FDA受理并获优先审评,目标行动日期为2027年5月1日
uniQure N.V. (0001590560) (Filer)
AI 导读
uniQure宣布,FDA已受理其亨廷顿病研究性基因疗法ifezuntirgene inilparvovec的生物制品许可申请(BLA),并授予优先审评,PDUFA目标行动日期为2027年5月1日。
推荐理由
FDA受理并优先审评该BLA,且公司披露了确认性研究设计及潜在监管风险。
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