[{"_1":2,"_3":-5,"_4":-5},"loaderData",{"_5":6,"_7":8},"actionData","errors","root",{"_95":96},"en-item",{"_9":10,"_10":11},"kind","item",{"_12":13,"_14":15,"_16":17,"_18":19,"_20":21,"_22":-5,"_23":24,"_25":26,"_27":28,"_29":30,"_31":30,"_32":33,"_34":35,"_36":37,"_38":39,"_40":41,"_42":43,"_44":45,"_46":-5,"_47":48,"_49":-5,"_50":-5,"_51":52,"_53":54,"_55":56,"_57":41,"_58":41,"_59":60,"_61":41,"_62":63},"id","rerktwq4kgids2al0ivl4ebeb","revision",2,"title","Mirum Pharmaceuticals公布ATEBRIOZ在6至不足12岁FOP患者PROGRESS研究第二队列24周结果，计划2027年上半年提交补充申请","originalTitle","Mirum Pharmaceuticals, Inc. (0001759425) (Filer)","summary","Mirum Pharmaceuticals于2026年10月26日公布，PROGRESS研究第二队列中，ATEBRIOZ（zilurgisertib）治疗组6至不足12岁纤维发育不良性骨化性纤维发育异常（FOP）患者在第24周的异位骨化病灶总体积平均减少8.09 cm³，安慰剂组平均增加9.14 cm³，名义p=0.003。","reason","source",{"_12":86,"_87":88,"_9":89,"_90":41,"_91":92,"_93":94},"links",{"_83":84,"_77":85},"publishedAt","2026-10-26T20:47:03.000Z","discoveredAt","2026-10-26T23:42:54.390Z","timelineAt","category","ai-products","tags",[82],"stockSymbols",[81],"score",77,"selected",true,"channel","news","story",{"_72":73,"_16":74},"x","readingMode","full","author","language","body",{"_63":76,"_77":-5,"_78":79,"_80":41},"outline",[],"relatedStories",[75],"indexable","markdownAvailable","group",{"_64":65,"_44":66,"_67":68,"_69":70,"_71":70},"hasTranslation","bodyLanguage","zh","factId","fmNFVzyuBG_c",{"_72":73,"_16":74},"reportCount",1,"additionalSourceCount",0,"developmentCount","publicId","654efcb6-dc53-4da5-ba6a-0640bc80990f","Mirum公布ATEBRIOZ治疗儿童FOP的PROGRESS研究结果",{"_72":73,"_16":74},"

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

____________________________________________________

8-K 表格

____________________________________________________

当前报告

根据 1934 年《证券交易法》第 13 或 15(d) 条

报告日期（所报告最早事件日期）：2026 年 10 月 26 日

____________________________________________________

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

（注册人章程中规定的准确名称）

____________________________________________________


特拉华州	001-38981	83-1281555
（州或其他司法管辖区注册地）	（委员会档案编号）	（美国国税局雇主识别号码）

东希尔斯代尔大道 989 号 300 室
加利福尼亚州福斯特城		94404
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

注册人电话号码（含区号）：(650) 667-4085

不适用

（自上次报告以来如有变更，填写前名称或前地址）

____________________________________________________

如果提交本 8-K 表格旨在同时履行注册人根据以下任何条款承担的申报义务，请勾选下方相应方框：

o 根据《证券法》第 425 条（17 CFR 230.425）进行的书面通信

o 根据《交易法》第 14a-12 条（17 CFR 240.14a-12）进行的征求材料

o 根据《交易法》第 14d-2(b) 条（17 CFR 240.14d-2(b)）进行的开始前通信

o 根据《交易法》第 13e-4(c) 条（17 CFR 240.13e-4(c)）进行的开始前通信

根据该法第 12(b) 条注册的证券：

各类别证券名称

交易

代码

注册交易所名称

普通股，每股面值 $0.0001

MIRM

纳斯达克全球市场

请勾选以说明注册人是否为《1933 年证券法》第 405 条（本章 § 230.405）或《1934 年证券交易法》第 12b-2 条（本章 § 240.12b-2）所定义的新兴成长型公司。

新兴成长型公司 ☐

如果属于新兴成长型公司，请勾选以说明注册人是否选择不采用《交易法》第 13(a) 条所规定的延长过渡期，以遵守任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

第 8.01 项其他事项。

ATEBRIOZ™（zilurgisertib）在 6 至 <12 岁儿童进行的关键性 PROGRESS 研究第 2 队列中取得积极结果

2026 年 10 月 26 日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.（“公司”）宣布，ATEBRIOZ（zilurgisertib）在 6 至 <12 岁纤维发育不良性骨化性肌炎（“FOP”）儿童患者中进行的关键性 PROGRESS 研究第 2 队列取得积极结果。ATEBRIOZ 是一种口服激活素受体样激酶 2 抑制剂。第 24 周时，zilurgisertib 减少了异位骨化（“HO”）病灶总体积，并改善了临床医生评估的关节活动度。接受 zilurgisertib 治疗的患者均未出现新的 HO 病灶。

这些结果基于 PROGRESS 研究队列 1 的数据。该数据支持美国食品药品监督管理局（“FDA”）于 2026 年 9 月批准 ATEBRIOZ，用于治疗 12 岁及以上的成人和儿科 FOP 患者。公司计划于 2027 年上半年提交补充新药申请（“sNDA”），将适应症扩展至 6 岁至 <12 岁的儿科患者。

PROGRESS 队列 2 结果

PROGRESS 研究队列 2 纳入了 25 名 6 岁至 <12 岁的儿科 FOP 患者。患者按 1:1 随机分组，在为期 24 周的双盲期内每日一次口服 75 mg zilurgisertib（n=12）或安慰剂（n=13），随后进入开放标签延长期。基线时平均年龄为 8.3 岁，自初次确诊以来平均为 5.0 年。所有患者均完成双盲期并进入开放标签延长期。

第 24 周时，接受 zilurgisertib 治疗的患者 HO 病灶总体积平均减少 8.09 cm³，而接受安慰剂的患者平均增加 9.14 cm³（名义 p=0.003）。接受 zilurgisertib 治疗的患者均未出现新的 HO 病灶。

临床医生评估的关节活动度也有所改善。关节活动度采用累积模拟关节受累量表（“CAJIS”）评估。该量表是 FOP 患者身体功能的经验证测量工具，评分范围为 0（无损伤）至 30（最大损伤）。第 24 周时，接受 zilurgisertib 治疗的患者 CAJIS 评分平均改善 0.80 分，接受安慰剂的患者平均改善 0.09 分。据报告，未经治疗的 FOP 患者 CAJIS 评分每年恶化约 0.5 分。1 队列 2 的关键疗效数据见下方疗效结果表。

疗效结果


终点	Zilurgisertib 75 mg QD	安慰剂	关键发现
总 HO 病灶体积较基线的平均变化（SD），cm³	-8.09 (15.58)	9.14 (11.66)	治疗差异a为 -14.0 cm³，倾向于 zilurgisertib（名义 p=0.003）。b
	n=12	n=13
出现新 HO 病灶的患者，n (%)	0 (0)	1 (7.7)	zilurgisertib 组未出现新 HO 病灶。
	n=12	n=13
CAJIS 评分较基线的平均变化（SD）	-0.80 (1.1)	-0.09 (1.0)	zilurgisertib 改善了临床医生评估的关节活动度。
	n=10	n=11

a 治疗差异的 Hodges-Lehmann 估计值

b p 值采用 Wilcoxon 秩和检验计算

Zilurgisertib 总体耐受性良好，安全性特征与 PROGRESS 队列 1 中观察到的一致。未发现新的安全性信号。双盲期内没有患者停药，接受 zilurgisertib 治疗的患者均未出现生长板闭合。其他安全性结果包括：

–大多数不良事件为轻度或中度。

–严重不良事件和 ≥3 级不良事件较少见，且在接受 zilurgisertib 治疗的患者中发生频率低于接受安慰剂的患者。

–在接受 zilurgisertib 治疗的患者中，发生率超过 10% 且高于安慰剂组的不良事件包括关节痛、咳嗽、发热和呕吐（各 3 名受试者），以及脱发、鼻出血、跌倒、缺铁和鼻咽炎（各 2 名受试者）。

ATEBRIOZ 已获美国 FDA 批准，用于减少 12 岁及以上 FOP 成人和儿童患者的总新发 HO 体积。总新发 HO 病灶体积包括基线 HO 病灶负担的扩大，以及 24 周双盲期内出现的任何新的独立 HO 病灶。

完整的 Cohort 2 结果将在即将举行的医学会议上公布。PROGRESS 研究的 Cohort 3 正在招募患者，该队列评估 zilurgisertib 在 2 至 <12 岁儿童患者中的疗效。

前瞻性陈述

本报告中的某些陈述属于前瞻性陈述，涉及多项风险和不确定性。此类前瞻性陈述包括但不限于有关 zilurgisertib 临床试验的时间安排、入组情况或结果、公司计划提交补充新药申请（sNDA）的时间安排和结果，以及 zilurgisertib 临床结果可能在即将举行的医学会议上公布等陈述。纳入前瞻性陈述不应被视为公司表示将实现任何这些结果。由于药物候选产品研发相关的风险和不确定性，以及公司业务固有的风险和不确定性（包括公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中所述的风险），实际结果可能与本报告所述结果不同。敬请勿过度依赖这些前瞻性陈述；这些陈述仅截至本报告日期作出，公司不承担修订或更新任何前瞻性陈述以反映本报告日期之后事件或情况的义务。所有前瞻性陈述均受本警示声明的完整约束。本警示依据《1995 年私人证券诉讼改革法案》第 21E 条的安全港条款作出。

签名

根据《1934 年证券交易法》的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。


	Mirum Pharmaceuticals, Inc.

日期：2026 年 10 月 26 日	签署人：	/s/ Christopher Peetz
		Christopher Peetz
		首席执行官

","original","zhKind","translation","complete","MIRM","公司与财报","aihot","/items/rerktwq4kgids2al0ivl4ebeb","https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1759425/000175942526000054/0001759425-26-000054-index.htm","rss-sec-xbrl","name","SEC · EDGAR 财务披露","rss","firstParty","iconUrl","/api/img-proxy?u=https%3A%2F%2Fwww.sec.gov%2Fthemes%2Fcustom%2Fuswds_sec%2Fassets%2Fimg%2Ffavicons%2Fapple-touch-icon.png&mode=avatar&exp=1793318400&sig=f0242b6157022e8a","iconSrcSet","/api/img-proxy?u=https%3A%2F%2Fwww.sec.gov%2Fthemes%2Fcustom%2Fuswds_sec%2Fassets%2Fimg%2Ffavicons%2Fapple-touch-icon.png&mode=avatar-48&exp=1793318400&sig=10f9a148e0aafdbb 48w, /api/img-proxy?u=https%3A%2F%2Fwww.sec.gov%2Fthemes%2Fcustom%2Fuswds_sec%2Fassets%2Fimg%2Ffavicons%2Fapple-touch-icon.png&mode=avatar-96&exp=1793318400&sig=2587e0dd3529cf85 96w","changelogVersion","2026-10-01T08:00"]